ADRENOLEUCODISTROFIA Y VIH
AVANSES SOBRE LA EMFERMEDAD ADRENOLEUCODISTROFIA Y VIH
Investigadores franceses están probando con éxito una terapia génica en adrenoleucodistrofia (ALD), según ha publicado el rotativo francés Le Figaro. El equipo de Patrick Auburg, neuropediatra del Hospital San Vicente de Paul, en París (Francia), presentó los resultados favorables del nuevo tratamiento en dos niños en el Congreso de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular que se ha celebrado en Rotterdam (Holanda), aunque alerta de que son todavía "preliminares".
El protocolo utilizado se ha inspirado en otro que permitió curar en el año 2000 una enfermedad genética en el Hospital Necker, de París, bajo la supervisión de Alain Fischer, del Instituto Nacional de Salud e Investigación Médica (Inserm). En ambos casos, las células madre hematopoyéticas de los niños reciben in vitro un gen medicamento que les faltaba, y a continuación son reintroducidas en los pacientes para la reconstrucción de las células sanguíneas de los enfermos.
Pasados seis y doce meses, Aubourg ha indicado que no se observan efectos secundarios y que todas las células sanguíneas de los pacientes expresan el gen introducido. "Es un resultado preliminar pero muy alentador", defiende.
Ya en 1990, Aubourg había demostrado que la ALD podía tratarse mediante injerto de médula ósea. Más adelante descubrió la mutación que provoca la enfermedad e hizo las primeras pruebas de terapia génica en ratones.
Virus del VIH
El tratamiento aplicado es el primero que utiliza en humanos un vector viral derivado del VIH, que disminuye el riesgo de leucemia con respecto a otros vectores. "Además, el gen que introducimos en este caso no influye en la proliferación celular". El otro gran riesgo, el rechazo, queda minimizado al tratarse de un trasplante autólogo.
Guy Alba, presidente y fundador de la Asociación Europa contra las Leucodistrofias, considera que el avance constituye "la primera esperanza significativa de curar la ALD ". Ya hay tres menores más en espera de tratamiento.
